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今晚开码结果查询开奖全球最昂贵药物:制药史上单价最贵!单次16
发布日期:2021-07-23 05:15   来源:未知   阅读:

  六合开奖结果中国乌克兰合作建设焊接技术创新研最贵的药物能有多贵?恐怕已经超出了你的认知范围,一次的治疗费用就超千万。

  据外媒报道,日前,英国国家医疗服务体系(NHS)进行了一项特殊的审批,允许使用“全球最昂贵药物”治疗一名10个月大的脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿。

  据悉,Zolgensma被称为“制药史上单价最贵”的药物,其于2019年5月被FDA批准上市,定价为210万美元,也被称为“全球最昂贵药物”。

  实际上,Zolgensma并不是药物,而是一种基因疗法,用于治疗早期的脊髓性肌萎缩症患者。患者仅需静脉输注一次即可,是一种潜在的一次性脊髓性肌萎缩症治愈疗法。

  根据这名患儿的母亲梅根威利斯(Megan Willis)的说法,根据NHS的相关规定,Zolgensma在英国只允许用于治疗6个月以下的患者。

  但她的孩子已经10个月大了,为了孩子的健康,威利斯多方奔波,希望NHS能够让其孩子用上该药物。经过威利斯的多方努力,最终NHS同意她的孩子使用该疗法。

  如果治疗成功,威利斯的孩子寿命将从两年大大延长,并且日后有可能独立生活。当然,价格依然不菲,需要为此付出179万英镑(约合人民币1600万元)的费用。

  资料显示,脊髓性肌萎缩症(SMA),是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。该疾病可由多种基因突变引起,但一般特指由于运动神经元存活基因1(SMNl)突变所导致的常染色体隐性遗传病。

  临床表现为进行性、对称性,肢体近端为主的广泛性弛缓性麻痹与肌萎缩,智力发育及感觉均正常。随着病情的进展,肌无力可进一步导致骨骼系统、呼吸系统、消化系统及其他系统异常,其中呼吸衰竭是最常见的死亡原因。

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